Distrofia muscular: Aprueban primera terapia génica para tratar a pacientes pediátricos
La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) dio detalles sobre esta terapia enfocada en la distrofia muscular de Duchenne.
La FDA hizo el anuncio sobre este tipo de terapia para la distrofia muscular de Duchenne. | Archivo GH.
La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobaron Elevidys, que sería la primera terapia génica para tratar a niños de 4 a 5 años con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Según el comunicado, tienen una mutación confirmada en el gen DMD y no tienen una razón médica que impida recibir este tratamiento.
La aprobación es un avance importante en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una condición con opciones de tratamiento limitadas, que conduce a un deterioro progresivo de la salud de una persona con el tiempo.
Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, menciona que desde el organismo mantienen su compromiso de facilitar el desarrollo de nuevas terapias innovadoras para reducir el impacto de las enfermedades debilitantes y mejorar los resultados y la calidad de vida de las personas afectadas.
¿QUÉ ES LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE?
Es una enfermedad genética rara y grave que causa debilidad y deterioro de los músculos del cuerpo con el tiempo. Se responsabiliza a gen defectuoso que resulta en la falta de una proteína llamada distrofina, necesaria para mantener los músculos en buen estado.
Las personas con DMD experimentan síntomas como dificultad para caminar y correr, caídas frecuentes, fatiga, dificultades de aprendizaje, problemas cardíacos y respiratorios.
Los síntomas de debilidad muscular suelen comenzar en la infancia, entre los 3 y los 6 años de edad.
La DMD afecta principalmente a los hombres, aunque en casos raros también puede afectar a las mujeres. Aproximadamente uno de cada 3 mil 300 niños se ve afectado por esta enfermedad. A medida que la enfermedad progresa, pueden surgir problemas cardíacos y respiratorios potencialmente mortales.
Hasta ahora, los tratamientos existentes se centraban en aliviar los síntomas, pero no abordaban la causa genética subyacente.
Elevidys es una terapia génica recombinante que introduce un gen en el cuerpo para producir una proteína llamada microdistrofina de Elevidys. Esta proteína, más pequeña que la distrofina normal, ayuda a mantener la función muscular. Elevidys se administra en una sola dosis intravenosa.
Comentarios